Vizija precizne onkologije 2030. // Nova era za preciznu onkologiju – Vizija za budućnost liječenja raka u Europi nakon 2025. (EFPIA preporuke)
ealth Hub je organizirao Policy & Diplomacy Forum “Vizija precizne onkologije u RH i EU za bolje ishode liječenja // Vizija 2030.” s brojnim sudionicima zdravstvenog ekosustava. Kao think tank promičemo dijeljenje najboljih europskih praksi i kreiranje konstruktivnog policy dijaloga, stoga pokrećemo niz aktivnosti uz nacionalne i međunarodne dionike, kako bismo kroz posebnu think tank koaliciju (koja okuplja brojne partnere) za preciznu medicinu dali vjetar u leđa postojećim platformama i inicijativama te iznjedrili kvalitetne zaključke i poziv na akciju.
Sveobuhvatni cilj sastanka bio je je olakšati suradničke rasprave među ključnim dionicima u onkologiji, patologiji, zdravstvenoj administraciji i kliničkoj praksi kako bi se osigurala spremnost zdravstvenog sustava za evoluirajući krajolik precizne onkologije. Ciljevi sastanka su bili sljedeći:
- Identificirati trenutne prioritetne prepreke i izazove u implementaciji precizne onkologije i testiranja biomarkera u kliničkoj praksi.
- Razviti djelotvorne strategije i sljedeće korake za rješavanje postojećih prepreka za punu integraciju precizne medicine u rutinsku kliničku skrb.
- Raspraviti i definirati buduće potrebe i zahtjeve za preciznom onkološkom dijagnostikom i liječenjem, osiguravajući da je zdravstveni sustav opremljen za prilagodbu i razvoj.
- Poticati međusobnu suradnju i razmjenu znanja i iskustava angažiranjem vanjskih stručnjaka i izlaganjem najboljih praksi iz naprednih implementacija u drugim zemljama.
- Definirati specifične aktivnosti i dodijeliti odgovornosti relevantnim stranama za kratkoročne i dugoročne inicijative usmjerene na povećanje spremnosti zdravstvenog sustava za preciznu onkologiju.
AI Photo by Freepik
Nova era za preciznu onkologiju – Vizija za budućnost liječenja raka u Europi nakon 2025.
(EFPIA preporuke)[i]
Konvergencija najsuvremenijih tehnologija i otkrića u znanstvenom razumijevanju raka omogućili su neviđene prilike za preciznu onkologiju (PO). U srži PO je sposobnost identificiranja optimalnih tretmana prilagođenih jedinstvenim biološkim karakteristikama svakog pacijenta, odstupajući od konvencionalnih pristupa koji odgovaraju svima koji su usmjereni na lokaciju tumora.
Ovaj revolucionarni pristup donosi značajne prednosti kako za pojedinačne pacijente tako i za zdravstvene sustave. Pacijenti doživljavaju poboljšane stope odgovora, povećane stope preživljavanja i poboljšane dugoročne ishode, minimizirajući nepotrebne nuspojave i komplikacije. Za zdravstvene sustave, PO nudi put za smanjenje troškova i smanjenje pritiska na već opterećene zdravstvene kadrove.
Prepoznajući napredak u liječenju raka kroz inicijative poput Europskog plana za borbu protiv raka i Misije EU protiv raka, potrebno je hitno usklađivanje među dionicima za holističku viziju kako bi se osigurala pravedna, održiva i inovativna primjena PO diljem Europe. Neuspjeh u toj misiji može uzrokovati zastoj liječenja pacijenata u terapijskom horizontu koji brzo napreduje, a Europa se bori održati korak s inovacijama na području prirodnih znanosti. To je osobito kritično u kontekstu novog saziva Europskog parlamenta, zaključka Plana provedbe Europskog plana za borbu protiv raka za 2025. te novog višegodišnjeg financijskog okvira.
Onkološka platforma EFPIA-e predstavila je viziju PO u Europi nakon 2025. koja se temelji na četiri stupa: (1) pristupu; (2) održivosti zdravstvenih sustava; (3) istraživanju i inovacijama te (4) podacima.
Dostupnost
Dostupnost PO, uključujući testiranje biomarkerima i lijekove, razlikuje se diljem Europe. I dalje postoji nekoliko izazova koji pridonose nejednakom pristupu PO između i unutar država, a rješavanje tih izazova zahtijeva sveobuhvatan pristup.
Jedan od primarnih izazova je nepostojanje istodobnog regulatornog odobrenja i odobrenja naknade za PO te s njim povezanog biomarkerskog testiranja. Lijekovi u preciznoj onkologiji te testiranje biomarkera rade „u tandemu“, no ipak u brojnim državama postoje značajna kašnjenja između odobravanja takvih lijekova i odgovarajućih biomarkerskih testiranja, uključujući njihovo uvrštavanje na popise za plaćanje tj. financijsku naknadu (eng. reimbursement). Nadalje, različite razine plaćanja za biomarkerska testiranja u državama EU-a dodatno otežavaju pristup PO.
Nadalje, postoji potreba za usvajanjem fleksibilnih regulatornih okvira kao što su uvjetna odobrenja ili programi ubrzane dostupnosti, koji omogućuju olakšano odobravanje lijekova koji spašavaju život, a istovremeno jamče da se nakon odobrenja generiraju sveobuhvatni podaci o sigurnosti, učinkovitosti i kvaliteti.
Isto tako, okviri financiranja nailaze na izazove s PO zbog tradicionalnih modela koji za to nisu dizajnirani i prilagođeni novim metodama skrbi i liječenja. Brz napredak i stalna otkrića u PO zahtijevaju prilagodljivi pristup koji omogućuje upravljanje neizvjesnostima, a istovremeno omogućuje uvjetno plaćanje s dodatnim prikupljanjem dokaza, kako unutar Općeg farmaceutskog zakonodavstva EU-a tako i u nacionalnom zakonodavstvu.
Konačno, postoji imperativna potreba za sveobuhvatnim i holističkim vrijednosnim okvirom za PO terapiju u procjenama zdravstvenih tehnologija (HTA). To će pomoći „otključavanju“ pune vrijednosti PO, nadilazeći početna razmatranja troškova i prepoznavanje vrijednosti i značaja onkološki relevantnih krajnjih točaka (eng. OREs), pridonoseći procjeni usmjerenoj na pacijenta i temeljitom razumijevanju prednosti PO.
AI Photo by Freepik
Održivost zdravstvenog sustava
Revolucionarni pomak s konvencionalnog pristupa liječenju („jedna veličina odgovara svima“) na personalizirane strategije u liječenju raka osnažio je ključnu ulogu PO u jačanju održivih sustava zdravstvene skrbi. PO je dokazao kako smanjuje nepotrebne hospitalizacije i rizike povezane s neučinkovitim ili tzv. prekomjernim liječenjem, čime optimizira korištenje resursa i smanjuje troškove unutar zdravstvenog ekosustava. No, to nije moguće ako nije potkrijepljeno snažnom infrastrukturom.
Trenutačno je ostvarenje punog potencijala PO-a ometeno značajnim razlikama u potrebnoj infrastrukturi u Europi, uključujući varijacije u dijagnostičkim kapacitetima i mogućnostima, akreditaciji i izobrazbi zdravstvenih radnika.
Ove razlike dovode do razlika u dostupnosti pacijenata PO testovima i terapijama, pri čemu pacijenti u istočnoj i južnoj Europi čekaju 500-800 dana više od pacijenata u Sjevernoj i Zapadnoj Europi na iste testove i terapije. Osim toga, razlike u zdravstvenoj pismenosti pacijenata dodatno doprinose varijacijama u dostupnosti PO.[ii]
Kako bi se odgovorilo na te izazove te omogućila poboljšana infrastruktura za PO diljem EU, potrebna je odgovarajuća financijska potpora. U tu svrhu, novi višegodišnji financijski okvir mora dodijeliti odgovarajuća financijska sredstva, kao što je Europski fond za regionalni razvoj, kako bi se osigurala dostupnost snažne PO infrastrukture u svim državama članicama.
Istraživanje i inovacije
U dinamičnom krajobrazu PO, „motor“ koji pokreće napredak su kontinuirano istraživanje, razvoj i inovacije.
Unutar europskog horizonta istraživanja i razvoja, izazovi se javljaju s EU Uredbom o in vitro dijagnostičkim medicinskim uređajima (IVDR), koja značajno utječe na pristup pacijenata onkološkim kliničkim ispitivanjima. To ne samo da koči razvoj liječenja, već također ograničava dostupnost pacijentima koji su iscrpili sve mogućnosti liječenja. Osim ovih izazova, javlja se šira zabrinutost – potencijalni pad privlačnosti Europe za klinička ispitivanja na području precizne onkologije. Stoga je bitno da se ubuduće uspostave usklađeni propisi o ispitivanjima na području PO kako bi se osigurala transparentnost i predvidljivost.
Štoviše, poticanje interdisciplinarne suradnje i javno-privatnih partnerstava u PO za ujedinjavanje različitih istraživačkih disciplina, uključujući onkologe, genetičare, patologe i podatkovne znanstvenike, ključno je za integraciju različitih stručnih znanja, povećanje učinkovitosti, ubrzavanje inovacija i osiguranje izravnog transfera napretka PO u poboljšanje ishoda pacijenata. Stoga, dok gledamo dalje od prioriteta Europskog plana za borbu protiv raka nakon 2025. i u Horizon Europe 2027., kreatori politika moraju posvetiti i resurse i jasnu viziju kako bi osigurali pravovremenu dostupnost najsuvremenijih tretmana pacijentima dok istovremeno jačaju globalnu konkurentnost Europe u oblikovanju budućnosti precizne onkologije.
AI Photo by Freepik
Podaci
Uspjeh PO povezan je s dostupnošću individualnim podacima jer omogućuje prepoznavanje najprikladnijeg terapije za pacijente, a time i istinski personaliziran pristup.
Korištenje osobnih podataka u PO uključuje procjenu velike količine genomskih profila i biomarkera, koji često dolaze iz različitih izvora. Različito podrijetlo takvih podataka predstavlja izazove povezane s kompatibilnošću, interoperabilnošću i privatnošću. Prepoznajući da je nekoliko inicijativa već na snazi, ključno je da politike omoguće zajedničko dijeljenje podataka putem interoperabilnosti podataka, okvira usmjerenih na privatnost i zajedničkih standarda koji omogućuju besprijekornu prekograničnu razmjenu podataka.
Štoviše, uspostavljanje registara dokaza iz stvarnog svijeta (RWE) ključno je za prikupljanje opsežnih podataka i izvođenje svrsishodnih krajnjih točaka RWE-a koje poboljšavaju razumijevanje učinkovitosti liječenja u stvarnim okruženjima. To, zauzvrat, podupire informiranje u procesu kliničkog donošenja odluka i pridonosi sveobuhvatnoj procjeni zdravstvene tehnologije i utjecaja PO. Iskorištavanje EU inicijativa kao što je EP PerMed moglo bi igrati ključnu ulogu u ovom procesu i moglo bi doprinijeti razvoju RWE registara.
Poziv na akciju
Zamišljanje budućnosti u kojoj potencijal precizne onkologije nije samo teoretski nego i „opipljivo“ transformativan zahtijeva usklađivanje političkih prioriteta i ulaganja s rastućim potrebama pacijenata i ekosustava zdravstvene skrbi. EFPIA Onkološka platforma pruža svoju viziju izgradnje zajedničkog europskog puta prema budućnosti u kojoj svaki pojedinac koji se bori s rakom može imati koristi od transformativne moći precizne onkologije. Zajedničkim naporima, strateškom suradnjom i nepokolebljivom predanošću inovacijama, možemo izgraditi Europu u kojoj precizna onkologija nije samo opcija liječenja, već simbol nade za sve one koji boluju od raka.
Prijedlog EFPIA-e ima za cilj održati EU okruženje kao privlačno i pogodno za inovacije za istraživanje, razvoj i proizvodnju lijekova u Europi. PO predstavlja vrhunac znanstvenog napretka i neophodno je da zakonodavstvo EU drži korak s brzim napretkom u ovom području. Krenimo na ovo putovanje transformacije i solidarnosti kako bismo osigurali da nitko ne bude za(p)ostavljen u borbi protiv raka.
[i] https://efpia.eu/news-events/the-efpia-view/blog-articles/a-new-era-for-precision-oncology-efpia-s-vision-for-the-future-of-cancer-treatment-in-europe-beyond-2025/
[ii] https://www.efpia.eu/media/636822/root-cause-unavailability-delays-cra-report-april-2022-final.pdf
