RARE 2030 Policy „Moonshot“: Vizija zajednice rijetkih bolesti o raspoloživosti, dostupnosti i pristupačnosti opcija liječenja
današnjem svijetu znanost i tehnologija nude priliku bez presedana za rješavanje neispunjenih i nezadovoljenih medicinskih potreba ljudi koji žive s rijetkom bolešću. Ovaj potencijal trenutno nije pretvoren u stvarnu zdravstvenu dobrobit za značajnu većinu ljudi koji žive s rijetkom bolešću zbog problema koji se tiču raspoloživosti, dostupnosti i pristupačnosti opcija liječenja. Potrebne su koordinirane, strateške politike za rješavanje ovih izazova, nedostataka i nejednakosti, u konačnici za poboljšanje zdravstvenih ishoda i kvalitete života ljudi koji žive s rijetkom bolešću.
Vizija zajednice rijetkih bolesti
Zajednica rijetkih bolesti teži ekosustavu istraživanja, razvoja i opskrbe lijekovima za rijetke bolesti u Europi u kojem napori na lokalnoj, regionalnoj, nacionalnoj i međunarodnoj razini trebaju biti usklađeni za uspjeh. Ovaj ekosustav moraju zajednički dizajnirati i javni i privatni sektor. Premda zajednica rijetkih bolesti nastoji ostati ujedinjena kako bi prevladala svoje zajedničke izazove, ponekad su potrebni individualno prilagođeni pristupi skrbi, istraživanju i liječenju za bolesti koje su (povijesno) bile zanemarene i/ili za koje kurativne terapijske opcije još nisu uvedene.
Bez obzira o kojem se području bolesti radi, zajednica oboljelih od rijetkih bolesti (kako i sama navodi u Rare 2030 Foresight studiji) radit će na bržem usvajanju novih tehnologija, i prilagođavanju procesa donošenja odluka, kako bi opcije liječenja bile raspoloživije, dostupnije i pristupačnije svim pacijentima s rijetkim bolestima, bez obzira na to gdje žive.
RARE 2030. CILJ – Raspoloživije, dostupnije i pristupačnije terapije
- Postoji veći broj te su kvalitetnije kurativne, stabilizirajuće, palijativne, pomoćne, rehabilitacijske i preventivne tehnologije i terapije raspoložive, dostupne i pristupačne za sve osobe koji žive s rijetkim bolestima u Europi
- Europa je svjetski predvodnik u razvoju terapija rijetkih bolesti s konkurentnim regulatornim ekosustavom i snažnijom prisutnošću farmaceutske i biotehnološke proizvodnje, što dovodi do većih ulaganja u istraživanje i razvoj proizvoda, uz popratna poboljšanja u dostupnosti pacijentima i praćenju zdravlja
- Do 2030. godine trebalo bi biti dostupno 1000 novih terapija, u skladu s vizijom IRDiRC-a (International Rare Disease Research Consortium)
- U EU bi trebali biti odobrene terapije za 500 različitih rijetkih bolesti i za 50% ukupne populacije ljudi koji žive s rijetkom bolešću.
- Nove terapije i tehnologije trebale bi se usredotočiti na nezadovoljene potrebe s dva cilja: kurativno, transformativno ili stabilizirajuće te simptomatsko liječenje za 200 od 400 najčešćih rijetkih bolesti koje pokrivaju više od 90% populacije koja živi s rijetkom bolešću;
- Kurativni ili transformativni tretmani za najmanje 100 rijetkih bolesti iz skupine koja pogađa manje od jednog na 100 000 stanovnika.
REFERENCES //
http://download2.eurordis.org/rare2030/Rare2030_recommendations.pdf
