Europa je vrlo odlučna u prioritiziranju rijetkih bolesti – sve intenzivniji rad na Europskom akcijskom planu za rijetke bolesti
dravlje 30 milijuna ljudi koji u Europi žive s rijetkom bolešću ne bi se smjelo prepustiti sreći ili slučaju. Mnoge međunarodne inicijative zagovaraju za perspektivniju budućnost za osobe koje žive s rijetkim bolestima u Europi. Obzirom na niz aktualnih europskih zbivanja na području rijetkih bolesti, koja su se intenzivirala s predsjedničkim trijadama Europske unije (Francuska, Češka, Švedska, Španjolska, Belgija), Health Hub će u nadolazećim tjednima aktualizirati ovaj narativ i europsku zdravstvenu diplomaciju u našem ekosustavu kako bi istaknuo važnost političkog prioritiziranja rijetkih bolesti s naglaskom na pedijatrijsku populaciju.
Na europskoj razini donesen je niz preporuka o budućnosti rijetkih bolesti u EU do 2030. s jasnom vizijom poboljšanja stanja skrbi, a posebice kada je riječ o dostupnosti inovacija u pedijatrijskoj populaciji. Ove preporuke uključuju i pitanja dostupnosti na razini tržišta ali i pacijenata (market i patient access), uz prijedloge prilagodbi politika dostupnosti inovacija za pedijatrijsku primjenu i kod rijetkih bolesti.
Kroz niz aktivnosti želimo kao regionalna policy platforma podići svijest o međunarodnim inicijativama kao što su „Rare 2030.“ te „Rare Disease Moonshot“ kao i preporukama iz važnih dokumenata kao što su: „Care and innovation pathways for a European rare diseases policy“, UN-ov „Addressing the challenges of persons living with a rare disease and their families“, zaključci češkog predsjedanja Vijećem EU prema Europskoj komisiji o rijetkim bolestima, EU Pharma Legislation, preporuke Europskog parlamenta za rijetke bolesti i pedijatrijsku populaciju i dr.
Robert Madelin, bivši generalni direktor u Europskoj komisiji za DG Sante (Health and Consumer Policy 2004-2010), u funkciji savjetnika za projekt Rare 2030 (FIPRA International) istaknuo je u Rare 2030 preporukama za rijetke bolesti kako je zajednica rijetkih bolesti „posebna mješavina znanja i objektivnosti, strasti i zrelosti.“
Postpandemijski period jedinstvena je prigoda za transformiranje zdravstvenih sustava i osnaženi narativ o dostupnosti inovacija: „Ovo je upravo vrijeme za implementaciju ovih preporuka o rijetkim bolestima. Izazovi rijetkih bolesti su izazovi s kojima se suočava šire društvo. Ako možemo ostvariti ovu viziju, to će biti u korist ne samo milijuna oboljelih od rijetkih bolesti, njihove obitelji, poslodavce i zajednice – također će za sobom donijeti i ključna poboljšanja u zdravstvenoj skrbi izvan područja rijetkih bolesti.
Broj nedijagnosticiranih može biti još veći izvan definiranog područja rijetkih bolesti. U svim slučajevima, rijetkim ili ne, nedijagnosticirani pacijent ne samo da se suočava s dugom potragom za dijagnozom, bez olakša(va)nja simptoma u međuvremenu, nego se suočava sa stigmom sumnje i odbacivanjem… Rijetke bolesti nisu jedine koje se ovih dana suočavaju s velikim izazovom definiranja održivog i izvedivog modela dostupnosti i financiranja za potencijalne terapije koji se nekima čine “previše” skupim. Ovdje, kao i u potrazi za pravovremenom dijagnozom, moramo pronaći pozitivan odgovor ako želimo biti vjerni načelu istinske solidarnosti. A solidarnost je zasigurno sastavni dio europskog načina života koji ovih dana promičemo čak i izvan naših granica. Osobno me ohrabruje aktualni EU način promišljanja da se definiraju načini za raspodjelu visokih troškova kroz desetljeća dobrog života koje lijek ili značajno liječenje može jedinstveno ponuditi. Zajednica onih koji žive s rijetkom bolešću i njezinim posljedicama, onih koji pomažu kao pružatelji skrbi i onih koji istražuju nove terapijske opcije – svi zaslužuju naše divljenje. No divljenje nije dovoljno. Ali stvarne promjene u politici koje se predlažu u preporukama Rare 2030 nisu ni na koji način samo molba: jer odlučni potezi za rijetke bolesti mogu „otključati“ mnoge benefite i donijeti javno dobro za cijelo društvo!“, istaknuo je Robert Madelin.
