Bakljonoše inovacija u zdravstvu – Vrijeme je za inovativne zdravstvene politike za rijetke bolesti!
susret Svjetskom danu inovacija u zdravstvu (World Health Innovation Day 2024) Health Hub kao jedinstveni think tank u regiji za zdravstvo i zdravstvene politike te regionalni partner ove globalne inicijative želi istaknuti vrijednost zdravstvenih inovacija za pojedinca i društvo u cjelini, uz poseban naglasak na što bržu dostupnost i implementaciju inovacija na razini država i pacijenata, za održive, otporne i moderne zdravstvene sustave!
Na području Europske unije rijetke bolest zahvaćaju svega 1 osobu na njih 2000. Evidentirano je preko 6000 različitih rijetkih bolesti od kojih boluje ukupno oko 36 milijuna građana EU. Rijetke bolesti, uključujući one genetskog podrijetla, opasne su po život, kronično onesposobljuju i niske su prevalencije što znači da „pogađaju“ mali dio stanovništva.
U Europskoj uniji:
- između 27 i 36 milijuna ljudi živi s rijetkom bolešću
- Procjenjuje se da danas postoji između 6 000 i 8 000 različitih rijetkih bolesti
- Dok jedna rijetka bolest može obuhvatiti svega nekoliko pacijenata, druge mogu obuhvatiti čak 245.000 pacijenata
- Oko 80% rijetkih bolesti genetskog je podrijetla
- 70% rijetkih bolesti počinje u djetinjstvu
Prema Rare Diseases Moonshot inicijativi, 5% od 6.000-7.000 identificiranih rijetkih bolesti nema odobrenu terapiju. Za većinu ovih bolesti istraživanja zapravo ne postoje. Potraga za novim tretmanima izložena je golemim znanstvenim izazovima. Trenutačnim tempom trebalo bi više od 100 godina da se razviju terapije za sva rijetka stanja (op. a imamo otežanu dostupnost i postojećim terapijama).
„Sada je vrijeme da se zauvijek promijeni pogled na odrasle i djecu s rijetkim bolestima. Vrijeme je da se udružimo kako bismo stvorili korak promjene u tijeku, čineći otkrivanje i razvoj novih terapija bržim nego ikad prije. Želimo nemoguće učiniti mogućim za ljude koji žive s rijetkim i dječjim bolestima. Zato koalicija partnera udružuje snage kako bi ubrzala znanstvena otkrića i razvoj lijekova za rijetke i pedijatrijske bolesti za koje trenutačno ne postoji terapijska opcija. Poticanjem veće suradnje i poboljšanjem dijeljenja podataka i znanja, možemo pomoći promijeniti živote mnogih tisuća ljudi.“, navodi Rare Disease Moonshot kojeg Health Hub podržava!
Tijekom proteklih desetljeća, inovacije su napredovale velikim koracima, s pojavom novih tehnologija kao što su cell-editing i genske terapije. Između 2000. i 2021. EMA je odobrila više od 200 novih lijekova za rijetke bolesti, koji bi ispunili potrebe do 6,3 milijuna pacijenata s rijetkim bolestima.
Unatoč napretku, i dalje postoje značajne neispunjene medicinske potrebe pacijenata s rijetkim i pedijatrijskim bolestima, a njihovo rješavanje zahtijeva zajednički rad svih dionika. Milijuni Europljana žive s rijetkim bolestima kod kojih ne postoji mogućnost liječenja. Ne mogu čekati 100 godina.
Preporuka Vijeća EU iz 2009. o djelovanju u području rijetkih bolesti, među ostalim, preporučila je državama članicama da uspostave i provedu planove ili strategije za rijetke bolesti kako bi se osiguralo da pacijenti s rijetkim bolestima imaju pristup visokokvalitetnoj skrbi.
Primjer rijetkih bolesti i važnost dostupnosti inovacija
Kako navode u udruzi Debra za oboljele od bulozne epidermolize (EB), ovo je vrlo rijetka i teška genetska bolest. Imati buloznu epidermolizu znači imati kožu krhku i ranjivu poput krila leptira, zato oboljele nazivamo „djeca leptiri“. Osim problema sa kožom EB može uzrokovati i niz komplikacija na sluznicama ( očima, ustima, probavnom sustavu i sl.). Od prvog trenutka kada dođu na svijet, sve što slijedi- istraživanje okoline, prvi dodiri, prvi okusi, prvi koraci… ‘djeca leptiri’ osjetit će kroz bol. I najobičnije radnje, poput oblačenja, hranjenja, kupanja, hodanja, pranja zubi i sl. za njih su prepreka i izazov jer mogu uzrokovati rane koje bole poput opeklina. Takve rane teško cijele, a stalno se stvaraju nove. Zato „djeca leptiri“ svakodnevno osjećaju bol, bol koja nikada ne prestaje, bol od koje nema odmora. Odrastanje mnogih oboljelih obilježit će stalni posjeti bolnicama, česti operativni zahvati, začuđeni pogledi i neprekidna opasnost od raka kože. Zbog posljedica bolesti, većina oboljelih razvijaju invaliditet već u prvim godinama života.
Alagilleov sindrom je genetski poremećaj koji prvenstveno zahvaća jetru i srce. Problemi povezani s poremećajem postaju očigledni u dojenačkoj ili ranoj dječjoj dobi. Poremećaj se nasljeđuje u autosomno dominantnom obrascu, a procijenjena prevalencija Alagilleova sindroma je 1 na svakih 30.000 – 40.000 novorođenih. Ozbiljnost poremećaja može varirati unutar iste porodice, sa simptomima koji se kreću od tako blagih da ostanu neprimijećeni, do teških bolesti srca i / ili jetre koje zahtijevaju transplantacije. Rijedak je, ali Alagilleov sindrom može biti smrtno opasna bolest sa smrtnošću od 10%. Većina smrtnih slučajeva od ALGS-a obično je posljedica srčanih komplikacija ili kronične insuficijencije jetre.
Za ove bolesti, kao i za sve rijetke bolesti, važno je imati terapiju koja utječe na značajno narušenu kvalitetu života i pravovremeno smanjuje simptome i komplikacije.
Oboljeli od rijetkih bolesti ne smiju se zaboraviti: potreban je koordiniran pristup (The Parliament)
Važnost inovacija i omogućavanja nade pacijentima posebice je važna na području rijetkih bolesti, jer često svjedočimo potresnim i emotivnim pričama male djece koja boluju od rijetke bolesti uz ograničenu dostupnost suvremenim metodama liječenja. Posljednji podaci izvješća o W.A.I.T. indikatorima (EFPIA, 2023.) koji navode period čekanja na nove lijekove u europskim državama nakon registracije pri Europskoj agenciji za lijekove ukazuju na velike razlike u dostupnosti terapija. Primjerice, od 63 registrirana „lijeka siročadi“ za rijetke bolesti u Europi (od 2019.-2022.), Njemačka ima dostupno 56, Italija 45, Francuska 43, Slovenija 23, Hrvatska 9, Srbija 4, a Bosna i Hercegovina 3. Vrijeme čekanja od registracije do dostupnosti pacijentima varira od Njemačke gdje je prosjek 96 dana, Danske s 202 dana, Austrije s 206 dana, Hrvatske s 671 dan, Rumunjske s 744 dana, sve do Litve s 958 dana.
Razgovarajući s direktorom kompanije Exceed Orphan za Hrvatsku i Bugarsku, Nevenom Kolarićem, o inovacijama na području rijetkih bolesti, istaknuo je: „Mijenjanje horizonta inovacija, posebno na području rijetkih bolesti, zahtijeva snažnu suradnju sa zdravstvenim stručnjacima i neprestanu posvećenost poboljšanju kvalitete života pacijenata. Rad s inovativnim lijekovima predstavlja izazov jer su ti tretmani novi i nepoznati, što često zahtijeva dodatne napore u edukaciji i prilagodbi. Međutim, nagrada je neizmjerna kada pacijent počne pokazivati znakove oporavka i poboljšanja, pružajući im nadu i mogućnost za bolje sutra.”
Kako prenosi The Parliament „u srcu svakog dobro razrađenog plana mora postojati predanost osiguravanju jednake dostupnosti inovativnim terapijama za sve pacijente s rijetkim bolestima. Prečesto se europski građani koji žive s rijetkim bolestima suočavaju s preprekama u dostupnosti tretmanima koji su im potrebni zbog čimbenika kao što su ograničeno financiranje novih terapija za rijetke bolesti, ograničena dostupnost i nedostatak svijesti među pružateljima zdravstvenih usluga. Usmjeravajući se izravno na te izazove, možemo osigurati da svaki pacijent s rijetkim bolestima ima priliku dobiti skrb i podršku koju zaslužuje. Osim poboljšanja dostupnosti liječenju, sveobuhvatni Europski akcijski plan za rijetke bolesti također se mora usredotočiti na jačanje istraživanja i inovacija u ovom području, području u kojem su izostali napori. Poboljšanje suradnje među europskim državama članicama ključno je za popunjavanje ove praznine i poticanje napretka. Udruživanjem znanja i resursa svih 27 država članica, možemo postići značajniji napredak i u konačnici potaknuti napredak prema boljim ishodima za pacijente s rijetkim bolestima i njihove obitelji.
Prave politike za – prave prioritete
Nakon što je terapija odobrena za primjenu u Europi, industrija, zdravstveni sustavi i vlade dijele odgovornost za osiguravanje da pacijenti dobiju dostupnost novom liječenju. Postignut je značajan napredak:
- do 2014. 20 europskih zemalja razvilo je nacionalne planove za rijetke bolesti
- brojne države diljem Europe prilagodile su HTA i prakse nadoknade troškova posebno osmišljene za rješavanje pitanja koja postavlja uvođenje lijekova za rijetke bolesti u sustave
- kompanije također nude rješenja za podršku pacijentima u dostupnosti novim lijekovima. Fleksibilni pristupi kao što su tzv. „managed entry agreements“ primijenjeni su između 2006. i 2012. u nizu europskih država za 26 lijekova za rijetke bolesti, s inovativnim pristupima kao što su aranžmani temeljeni na učinku ili ugovori temeljeni na financijama
“Inovativni pristupi koji su uvedeni učinkoviti su samo ako funkcioniraju u praksi – to znači djelotvorne procese i politike koje omogućuju dostupnost terapijama i inovacijama koje također donose vrijednost u javno financiranom sustavu.”
Unatoč napretku, zdravstveni sustavi i dalje imaju zabrinutost oko upravljanja uvođenjem novih terapija, posebno u slučaju staničnih i genskih terapija koje mogu zamijeniti cjeloživotnu skrb jednokratnim tretmanom, ali gdje troškove snosi sam zdravstveni sustav unaprijed. Jasno je da je to veliki izazov za zdravstvene sustave koji su već pod pritiskom povećane potražnje za njihovim uslugama.
Ovakvi izazovi nameću da zdravstvena industrija, zdravstveni sustavi i vlade moraju pronaći nove načine za financiranje ovih terapija s ciljem dostupnosti pacijentima i održivosti zdravstvenih sustava. EFPIA je također ukazala na važnost cilja brze, pravedne i održive dostupnosti liječenju, prepoznajući razlike i kašnjenja u dostupnosti pacijentima s rijetkim bolestima diljem Europe.
Za pacijente koji žive s rijetkim bolestima ključno je pronaći pravo političko rješenje za svaki prioritet.
Kako bi se osiguralo da pacijenti dobiju dostupnost novim terapijama, rasprava je koja mora uključiti regulatore, partnere u zdravstvenom sustavu, industriju i vlade u pronalaženju zajedničkih pristupa za podršku dostupnosti terapijama za rijetke bolesti.
Odabir pogrešnih zdravstveno – političkih alata za rješavanje problema imao bi negativan učinak na ljude koji žive s rijetkim bolestima i sada i u budućnosti.
Inovativni pristupi koji su uvedeni učinkoviti su samo ako funkcioniraju u praksi – to znači djelotvorne procese i politike koje omogućuju dostupnost terapijama i inovacijama koje također donose vrijednost u javno financiranom sustavu.
REFERENCE //
https://www.rarediseasemoonshot.eu/about-us/
https://www.theparliamentmagazine.eu/partner/article/rare-disease-patients-cannot-be-forgotten-a-coordinated-approach-is-needed
https://research-and-innovation.ec.europa.eu/research-area/health/rare-diseases_en
https://rarerevolutionmagazine.com/what-are-the-next-steps-for-rare-disease-innovative-in-the-united-kingdom/
https://www.fda.gov/news-events/fda-voices/fda-rare-disease-innovation-hub-enhance-and-advance-outcomes-patients
https://www.efpia.eu/about-medicines/development-of-medicines/intellectual-property/help-us-make-rare-disease-even-rarer/
Pokretač inicijative World Health Innovation Day
PARTNERI SPECIAL INNOVATION EDITORIALA POVODOM 1. SVJETSKOG DANA INOVACIJA U ZDRAVLJU
