Special Policy Report SVAKI DAN JE VAŽAN / Deset ključnih čimbenika koji odgađaju dostupnost inovativnih onkoloških terapija pacijentima
ao što smo svi svjesni, za oboljele od raka, svaki dan je važan… Nažalost, postoje značajne razlike u dostupnosti inovativnih onkoloških terapija za bolesnike diljem Europe. Skraćivanje vremena i ubrzana dostupnost ovih terapija pacijentima, uz ostale strateške aktivnosti, bit će ključna za borbu protiv raka u Europi, a tako i u Hrvatskoj. Ovaj članak dio je Special Policy Reporta “SVAKI DAN JE VAŽAN”, a koju je Health Hub kao jedinstveni regionalni healthcare policy think tank pokrenuo kako bi zdravstvenoj administraciji te stručnoj i široj javnosti prenio poruke iz vrijedne publikacije “Every Day Counts” (VINTURA uz podršku EFPIA-e) te kako bismo svim dionicima hrvatskog ekosustava onkološke skrbi, prenijeli važne poruke o dostupnosti inovativnih terapija diljem EU. Ovim Special Policy Reportom želimo dati “vjetra u leđa” Nacionalnom strateškom okviru protiv raka, te adresirati esencijalnu potrebu da se ubrza dostupnost inovativnim terapijama, uz rad na drugim strateškim područjima onkološke skrbi.
U publikaciji u izdanju VINTURA-e uz podršku EFPIA-e detektirano je deset razloga zašto mnogi pacijenti u europskim zemljama obično čekaju duže nego što je potrebno za pristup novim onkološkim lijekovima. Ovi su razlozi rezultat trenutačnih sustava u kojima dionici djeluju te se mogu kategorizirati kao čimbenici koji se odnose na:
Proces, tj. kako dionici organiziraju niz koraka koje treba poduzeti. Tri ključna čimbenika povezana s procesom koji odgađaju pristup pacijentu su: kasni početak prijave i podnošenja zahtjeva za uvrštavanje lijeka, nepoštivanje maksimalnih rokova te mnoštvo faktora uključenih u proces donošenja odluka.
Kriteriji uvrštavanja i plaćanja lijekova, tj. koje informacije dionici koriste za definiranje vrijednosti terapije. U ovoj kategoriji dolazi do kašnjenja zbog različitih zahtjeva za dokazima diljem Europe i nedostatka jasnoće nacionalnih zahtjeva za procjenu. Nakon toga slijedi i „jaz“ između dostavljenih i traženih dokaza, te naknadna neusklađenost stajališta o vrijednosti i cijeni terapija.
Spremnost zdravstvenog sustava, tj. u kojoj mjeri dionici integriraju terapiju u kliničku praksu. Nakon što se donese pozitivna odluka o uvrštavanju i plaćanju terapije, integracija u kliničku praksu može biti otežana zbog potrošenih proračuna propisivača prije kraja fiskalnog razdoblja, nedovoljno učestalog ažuriranja kliničkih smjernica te stanja zdravstvene infrastrukture.
Svaki od ovih čimbenika detaljnije je opisan. Primjena ovog sveobuhvatnog okvira omogućuje konstruktivan dijalog i pronalaženje zajedničkih rješenja.
Photo by Freepik
1) Kasni početak podnošenja prijave
Što je dulje potrebno za pokretanje nacionalnog procesa za dostupnost nove terapije tržištu, to će kasnije pacijenti zapravo imati pristup toj novoj terapiji. Često države čekaju pozitivno mišljenje EMA-inog Odbora za lijekove za ljudsku upotrebu (CHMP), ili u nekim slučajevima službenu odluku Europske komisije (EC)* ili službenu objavu u Službenom listu EU-a prije nego što dosje se može podnijeti ili se procjenjuje. U nekim slučajevima zemlje čak čekaju odluke drugih zemalja (Yfantopoulos & Chantzaras, 2018.). Većina europskih zemalja koristi tzv. External Reference Pricing (ERP) za upravljanje i pregovaranje o cijenama lijekova. Uz ERP, cijene lijekova u jednoj ili više drugih zemalja služe kao mjerilo ili referentna cijena za određivanje ili pregovaranje cijene u zemlji. Još jedan važan čimbenik koji stoji iza ove dinamike je nedostatak ljudskih resursa unutar HTA tijela i farmaceutskih kompanija.
2) Nesukladnost s maksimalnim rokovima
Većina europskih zemalja ne slijedi jasan skup pravila o rokovima za donošenje odluka o nacionalnim cijenama i naknadi za terapije. Čak i kada zemlje imaju takva pravila, usklađenost može biti izazovna. To rezultira kašnjenjima i nepredvidljivošću rokova. Nedavni dokazi pokazuju kako kašnjenja u uvrštavanju i plaćanju onkoloških terapija variraju unutar zemalja, čineći proces nepredvidljivim (IQVIA, 2020.). To odražava i neoptimalnu provedbu EU Direktive o transparentnosti (Europska komisija, 1988.). Svrha ove direktive je osigurati transparentnost mjera koje reguliraju cijene i nadoknadu troškova za lijekove. Pritom postavlja maksimalno trajanje za postizanje nacionalne odluke o cijenama i naknadi troškova prema strogom nacionalnom vremenskom okviru od maksimalno 180 dana. Taj vremenski okvir počinje od trenutka podnošenja dosjea i isključuje vrijeme potrebno kompanijama za pružanje dodatnih informacija („sat se zaustavlja”). Međutim, stvarna kašnjenja uvelike variraju između terapija i mogu trajati do ~700 dana u nekim slučajevima.
3) Višestruki čimbenici koji utječu na donošenje odluka
Europske zemlje imaju drugačiji način organiziranja procesa odlučivanja o uvrštavanju i plaćanju lijekova. Što je više razina odlučivanja, dolazi do više dupliciranja napora i veće su šanse za produljenje vremena prije nego što pacijenti mogu pristupiti liječenju.
Kašnjenja povezana s udvostručenjem odluka o naknadi troškova događaju se u zemljama poput Italije i Švedske. Ovdje regije (ili županije) mogu donijeti vlastitu odluku o povratu. U Italiji regije mogu same provoditi procjenu. Kašnjenja povezana s dupliciranjem proračunskih odluka događaju se u zemljama poput Nizozemske i Portugala. Nakon pozitivne odluke o naknadi troškova na nacionalnoj razini, potrebno je voditi pojedinačne pregovore sa samim bolnicama o neto cijeni i uključivanju terapija u bolnički formular. Kašnjenja povezana s provedbom odluka o proračunu vidljiva su, na primjer, u Poljskoj, gdje dodjela proračunskih sredstava bolnicama može kasniti nekoliko mjeseci.
Osim toga, decentralizirano odlučivanje također povećava rizik od nejednakosti u dostupnosti unutar zemlje.
4) Različiti zahtjevi za dokazima diljem Europe
U cijeloj Europi potrebni su različiti dokazi za kliničku procjenu, ovisno o agencijama za procjenu zdravstvenih tehnologija ili odluku o uvrštavanju. Dokazi koje EMA zahtijeva za dokazivanje sigurnosti, i kliničke učinkovitosti te informiranje o odluci o odobrenju za stavljanje lijeka u promet razlikuju se od dokaza koje zahtijevaju nacionalna HTA tijela za dokazivanje kliničke učinkovitosti i informiranje o odlukama o uvrštavanje i plaćanje terapija. To ima smisla jer obje agencije imaju različite ciljeve.
Ipak, čak i među HTA tijelima, koja sva žele dati odgovore na slična evaluacijska pitanja, zahtjevi za dokazima se razlikuju. Ove razlike produžuju rasprave i usklađivanje između farmaceutskih kompanija i HTA tijela na nacionalnoj razini, osobito kada nisu održane rane rasprave o usklađivanju i generiranju dokaza unaprijed. To čak može dovesti do dodatnog prikupljanja podataka za pojedinu zemlju, čime se ozbiljno produljuje vrijeme čekanja za pacijenate.
5) Nedostatak jasnoće nacionalnih zahtjeva
Uz nedostatak koherentnosti u pogledu zahtjeva za dokazima između HTA tijela, zahtjeve za dokazima za kliničku procjenu i procjenu isplativosti često je teško predvidjeti i unutar zemalja, a kriteriji su nejasni. Iako, pristup procesima „ovisno o slučaju“ omogućuje individualizirane procjene, ovo također rezultira nepredvidivom procjenom. Nepostojanje jasno definiranih kriterija i zahtjeva, ili njihova nedosljedna primjena, održava nacionalne rasprave i neusklađenost između farmaceutskih kompanija i HTA tijela, čime se odgađa dostupnost pacijentima.
Ove razlike pokazuju poteškoće u definiranju i dosljednoj primjeni jasnih kriterija i tzv. thresholds-a u određenim situacijama. U većini zemalja oni se godinama nisu mijenjali (u nekim slučajevima nikad nisu prilagođeni).
Photo by Freepik
6) Jaz u dokazima
Dosjei za uvrštavanje i plaćanje onkoloških terapija sve češće se suočavaju s rizikom da ne ispune zahtjeve za dokazima od HTA tijela, što dovodi do jaza u dokazima i neizvjesnosti o stvarnoj vrijednosti ovih terapija. To može biti zbog generiranja nerobusnih dokaza, ali i zbog činjenice da ispunjavanje tradicionalnih HTA zahtjeva za dokazima postaje sve teže s obzirom na karakteristike današnjih onkoloških terapija. To je posebno slučaj kada su onkološke terapije:
- općenito razvijene u kontekstu s velikom brzinom inovacija
- često ciljane za po život opasne ili vrlo „iscrpljujuće“ bolesti
- često ciljane na rijetke vrste raka, molekularne mete ili genomske promjene
- ponekad ciljane na karcinome koji sporo napreduju (osobito kada targetira rak u ranoj fazi kada postoji više mogućnosti za značajno produljenje životnog vijeka)
- u mogućnosti dovesti do izlječenja.
7) Neusklađenost vrijednosti i cijene
Donositelji odluka suočeni su s golemim izazovom uspostavljanja ravnoteže između brze dostupnosti pacijentima, neizvjesnosti o stvarnoj vrijednosti i razumne cijene koja odražava (potencijalnu) vrijednost. To moraju učiniti u kontekstu kriterija procjene i zahtjeva za dokazima koji nisu crno-bijeli i usred različitih pogleda farmaceutskih kompanija i donositelja odluka o vrijednosti i dostupnosti.
Dostavljeni dokazi mogu sadržavati nedostatke u usporedbi sa zahtjevima za dokaze. To bi moglo biti zbog toga što su zahtjevi za dokazima različiti diljem Europe, što su nepredvidivi unutar zemalja, što nisu kompatibilni s karakteristikama terapije ili zato što farmaceutske kompanije nisu dovoljno razumjele razloge traženje dodatnih informacija. Bez obzira na uzrok, taj jaz u dokazima izvor su začaranog kruga:
Neusklađenost vrijednosti i cijene: farmaceutske kompanije i donositelji odluka imaju poteškoća u postizanju zajedničke perspektive o vrijednosti terapije: ima li visoku dodanu vrijednost ili ima vrlo neizvjestan učinak? Neusklađenost vrijednosti koči usklađivanje cijene: odražava li cijena odgovarajući povrat vrijednosti i rizika ili predstavlja neopravdani proračunski rizik u nedostatku sigurnosti o real-world učinku?
Dugi pregovori narušavanje povjerenja: posljedično, odvijaju se dugi pregovori koji su usredotočeni samo na cijenu u nedostatku mehanizama za rješavanje neizvjesnosti oko vrijednosti. U tim pregovorima o cijeni često se jednostavno izgubi zajednička točka. Farmaceutske kompanije i donositelji odluka nalaze se u suprotstavljenim pozicijama o cijenama, bez prostora za konstruktivan, sveobuhvatan dijalog usmjeren na pronalaženje zajedničkog rješenja.
Ovaj nedostatak povjerenja dodatno opterećuje odnos između dionika u zdravstvu i njihovu sve veću nepovezanost, uzrokovanu:
- Sve veći pritisak na proračune za zdravstvo, zbog starenja stanovništva, veće učestalosti kroničnih bolesti i brzog razvoja terapijskih opcija, usmjerenih na manje populacije (što podrazumijeva više cijene po pacijentu).
- (Percipirana) asimetrija informacija zbog nedostatka uvida u troškove istraživanja i razvoja terapije.
- Primjeri loših odluka pojedinih kompanija i primjeri negativnog medijskog eksponiranja i namještanja.
Uslijed toga, tijekom novih puteva uvrštavanja i plaćaja terapija, sve je manje povjerenja kada se raspravlja o vrijednosti i cijeni.
Photo by Freepik
8) Nedovoljan proračun za provedbu odluka
Nakon što se donese odluka o uvrštavanju i plaćanju terapija, još uvijek postoje čimbenici koji mogu odgoditi vrijeme dostupnosti terapija pacijentima. Jedan od tih čimbenika uključuje osiguravanje dovoljnog proračuna za provedbu odluke u praksi i/ili za financiranje lijeka do kraja financijske godine. Kada nema dovoljno proračunskih sredstava za zdravstvo i lijekove, to odgađa ili otežava dostupnost stavljanjem negativnog pritiska na propisivanje i upotrebu novog lijeka.
9) Nedovoljno ažurno obnavljanje kliničkih smjernica
Kliničke smjernice ne uključuju uvijek najnovije terapijske inovacije, čak ni za pet glavnih tipova raka u Europi (SZO Međunarodna agencija za istraživanje raka, 2020.). Nepostojanje kliničkih smjernica može dovesti do toga da se liječnici koji propisuju lijek suzdrže od početka korištenja novih terapija zbog nedostatka jasnoće u vezi s pozicioniranjem nove terapije u liječenju. Farmaceutske kompanije imaju važnu ulogu u razvijanju potrebnih dokaza i podizanju svijesti za informiranje o kliničkim smjernicama.
10) Neoptimalna zdravstvena infrastruktura
Zdravstvena infrastruktura suočava se s ograničenjima u mnogim europskim zemljama, što dovodi do neoptimalne organizacije onkoloških „putova pacijenta“. Iz tog razloga, čak i nakon uvrštavanja i plačanja terapija, zdravstveni sustavi mogu se suočiti s poteškoćama u apsorbiranju i korištenju nove terapije na najoptimalniji način. Kao osnovni uvjet, pacijenti trebaju imati pristup visokokvalitetnim zdravstvenim ustanovama, dijagnostičkim centrima i zdravstvenom osoblju. Točnije, put onkološke skrbi trebao bi olakšati optimalnu upotrebu inovativnih terapija putem:
Probir: fokus na rano otkrivanje i korištenje sve većeg broja dokaza o čimbenicima rizika (npr. naslijeđene genetske mutacije).
Dijagnoza: dostupnost brzih dijagnostičkih centara i naknada za odgovarajuće (genetske / biomarkerske) metode testiranja.
Upućivanje i liječenje: pravodoban pristup centrima izvrsnosti specijaliziranim za (rijetke) karcinome, pristup najnovijim informacijama o dostupnosti inovativnih onkoloških terapija i odsustvo financijskih promišljanja s propisivačima i pacijentima pri odabiru terapije.
Praćenje: optimalno pridržavanje režima liječenja i praćenje ulaganja i ishoda (relevantnih za pacijenta) za opravdavanje i argumentiranje budućih propisivanja
Special Policy Report “SVAKI DAN JE VAŽAN”
prenosi zaključke i preporuke iz publikacije “EVERY DAY COUNTS” (VINTURA uz podršku EFPIA-e i partnera)
Special Policy Report “SVAKI DAN JE VAŽAN”
(VINTURA uz podršku EFPIA-e i partnera)
powered by
