RARE 2030 Policy „Moonshot“: EU stoji uz pacijente s rijetkim bolestima kako bi im pružila pomoć, nadu i bolju budućnost (Sandra Gallina, glavna direktorica, DG SANTE)
Europske referentne mreže su vodeća akcija EU za pacijente s rijetkim bolestima. Zahvaljujući Europskim referentnim mrežama za rijetke bolesti, Europska komisija čini razliku u životima gotovo 36 milijuna ljudi diljem Europe koji žive s rijetkom bolešću. Ovo je bila poruka Stelle Kyriakides, europske povjerenice za zdravlje i sigurnost hrane, na konferenciji o rijetkim bolestima španjolskog predsjedništva u Bilbau održanoj 11. listopada. ERN-ovi su vodeći projekt koji povezuje zdravstvene stručnjake za rijetke bolesti i specijalizirane pružatelje zdravstvenih usluga iz cijele Europe. S pozivom za izravna bespovratna sredstva u iznosu od 77 milijuna eura i nadolazećim djelovanjem sa državama članicama vrijednim više od 18 milijuna eura, Komisija nastavlja svoje obveze pružanja potpore europskim pacijentima i obiteljima oboljelima od rijetkih bolesti i potrebi da se osigura integracija i održivost europskih referentnih mreža u nacionalne zdravstvene sustave. Rasprave na plenarnim sastancima Europskih referentnih mreža i njihovih odbora država članica u Luksemburgu ovog mjeseca obuhvatile su razvoj ERN registara i nadolazeću zajedničku akciju o integraciji ERN-ova u nacionalne zdravstvene sustave (JARDIN) koja će otvoriti put integraciji ERN-ova u nacionalne zdravstvene sustave. zdravstvene sustave i povećati njihovu održivost. Odbor država članica također se bavio rezultatima prve evaluacije europskih referentnih mreža i pružatelja zdravstvenih usluga pet godina nakon njihova stvaranja, ističući uspješnu prirodu ERN sustava. S Vama dijelimo publikaciju Europske komisije i uvodne riječi direktorice DG Sante, Sandre Galline.
Sandra Gallina, glavna direktorica, DG SANTE
Ukupno uzevši, danak koji uzimaju rijetke bolesti vrlo je visok: procjenjuje se da rijetke bolesti pogađaju od 3,5 % do 5,9 % svjetskog stanovništva, a samo u Uniji oko 36 milijuna ljudi boluje od jedne od više od 6000 rijetkih bolesti. Pojedinačno gledano, međutim, svaka od tih rijetkih bolesti ima nizak stupanj raširenosti. Prema definiciji rijetkih bolesti koja se primjenjuje u Uniji, bolest je rijetka ako pogađa manje od pet osoba na 10 000 osoba. Ako bolujete od rijetke bolesti, to može značiti da je riječ o bolesti koju vaš liječnik ili drugi zdravstveni djelatnik ne može prepoznati. Ponekad to znači da su vaši simptomi pogrešno dijagnosticirani, katkad i godinama, a vi se osjećate sve lošije i gledate kako bolest napreduje. Često to znači i da ne znate što nije u redu s vama ili što trebate učiniti da ublažite bolove i nelagodu. Možete se osjećati frustrirano, usamljeno ili očajno. Unija stoji uz pacijente koji boluju od rijetkih bolesti i donosi dodanu vrijednost EU-a udruživanjem resursa, razmjenom znanja i suradnjom
Prije svega, želimo pomoći pacijentima da dobiju točnu dijagnozu koja im je potrebna. Nadalje, želimo im osigurati liječenje i skrb koji će im pomoći da poteškoće smanje na najmanju moguću mjeru i žive što ispunjeniji život. Naposljetku, želimo zajedno raditi na pronalaženju lijekova. Trenutačno za 95 % rijetkih bolesti nije poznat lijek. Snažnim djelovanjem EU-a, npr. revizijom zakonodavstva o farmaceutskim proizvodima, pacijentima s rijetkim bolestima nudimo bolju budućnost. Europska komisija podržala je brojne mjere u području javnog zdravlja i zdravstvenih sustava kako bi pomogla državama članicama u izradi nacionalnih odgovora, strategija i planova. Među njima treba izdvojiti vrlo uspješne europske referentne mreže (engl. „European Reference Networks”, ERN), koje su uspostavljene 2017. kako bi se objedinilo znanje i resursi za borbu protiv rijetkih i složenih bolesti, među ostalim u medicinskim područjima u kojima su stručnjaci rijetki. Europska komisija imala je ključnu ulogu u stvaranju okvira za ERN-ove te je osigurala bespovratna sredstva za potporu mrežama i koordinatorima te za tehničku opremu za umrežavanje.
Europske referentne mreže su virtualne mreže koje povezuju pružatelje zdravstvene skrbi, zdravstvene djelatnike i organizacije pacijenata u cijeloj Uniji i Norveškoj. Osnovani na temelju Direktive EU-a o prekograničnoj zdravstvenoj skrbi, ERN-ovi su jedno od najvećih postignuća zajednice onih koji se bave rijetkim bolestima u Europi i inspiracija za globalno djelovanje, zahvaljujući nastojanjima pružatelja zdravstvene zaštite, organizacija pacijenata, Europske komisije i država članica EU-a. Nijedna zemlja nema sama svo potrebno znanje i kapacitete za liječenje svih rijetkih i složenih bolesti. Zahvaljujući ERN-ovima, pacijentima u cijeloj Uniji dostupna su mišljenja najboljih stručnjaka. Putem tih mreža stručnjaci mogu komunicirati s pacijentima i nema potrebe da pacijent putuje, katkad i daleko, kako bi došao do stručnjaka. Unija povezuje sve uključene strane povećavajući sinergije među državama članicama i potičući razmjenu znanja i resursa.
Trenutačno postoje 24 europske referentne mreže za rijetke i složene bolesti, koje su rezultat partnerstava između onih koji upravljaju sustavima zdravstvene skrbi, zastupnika pacijenata i kliničkih stručnjaka. Mreže su sada uspostavljene i u potpunosti funkcioniraju te i dalje napreduju i eksperimentiraju s novim načinima prekogranične suradnje. Europske referentne mreže postoje već šest godina i trenutačno je u tijeku njihova evaluacija. Rezultati evaluacije bit će dostupni krajem 2023. i pridonijet će prepoznavanju dodatnih načina za poboljšanje modela ERNova i oblikovanje njihove budućnosti. Njihov stvarni potencijal bit će ostvaren tek kad ERN-ovi budu integrirani u naše nacionalne zdravstvene sustave. Tada će doista moći ostvariti dodanu vrijednost EU-a i pružiti nadu i pomoć milijunima pacijenata s rijetkim bolestima u cijeloj Uniji. Stoga su države članice EU-a, Norveška i Ukrajina udružile snage s Komisijom na trogodišnjem djelovanju u cilju konsolidacije tih mreža, koje bi trebalo započeti krajem 2023., a financirat će se sredstvima EU-a u iznosu od oko 15 milijuna eura. Usto, Komisija je u okviru programa „EU za zdravlje” s više od 77 milijuna eura financirala sljedeću generaciju bespovratnih sredstava za potporu ERN-ovima. Ta će bespovratna sredstva pridonijeti financiranju uspostave i rada 24 kompletna registra pacijenata s tisućama unosa, zahvaljujući čemu će se na međunarodnim panelima raspravljati o stotinama novih slučajeva pacijenata, i to putem namjenskog informatičkog alata pod nazivom „Sustav za upravljanje kliničkim podacima pacijenata” (engl. „Clinical Patient Management System”). ERN-ovi su ključni akteri u prikupljanju podataka i znanstvenoj suradnji u istraživanju rijetkih bolesti.
Financiranje će pomoći i da se akreditirani tečajevi osposobljavanja na visokoj razini učine dostupnima zdravstvenim djelatnicima te da se, na dobrobit pacijenata, izrade nove ili ažurirane kliničke smjernice za pacijente i pomoćna sredstva za donošenje kliničkih odluka. Povezivanjem stručnjaka i pacijenata ERN-ovi također olakšavaju provedbu kliničkih ispitivanja i testiranje terapijskih intervencija, tako da imaju vodeću ulogu u inovacijama u području brojnih rijetkih bolesti. Farmaceutska poduzeća nerado ulažu u razvoj lijekova za pacijente s rijetkim bolestima jer bi tržište tih lijekova bilo iznimno ograničeno. Zbog toga Komisija nudi poticaje proizvođačima za razvoj lijekova za rijetke bolesti i njihovo stavljanje na tržište te je upravo preispitala relevantno zakonodavstvo kako bi poboljšala te poticaje. Bilo je potrebno više od deset godina da zamisao o prekograničnoj suradnji u području zdravstvene skrbi za složene i rijetke bolesti, koju omogućuju ERN-ovi, sazrije i pronađe svoj put u zakonodavstvo EU-a. Sljedeće četiri godine bit će razdoblje konsolidacije ERNova i njihove snažnije integracije u nacionalne zdravstvene sustave. Možemo očekivati da će učinkovito djelovanje ERN-ova poboljšati situaciju pacijenata s rijetkim bolestima i njihovih obitelji, povećati upotrebu registara i proširiti znanje o rijetkim bolestima u široj javnosti.
Potreba za većom europskom koordinacijom u području zdravlja sve je veća i zadovoljavanje te potrebe ključni je aspekt Komisijina prijedloga za izgradnju snažne europske zdravstvene unije. U sljedećoj fazi razvoja mreža trebalo bi iskoristiti to nastojanje da se poboljšaju zdravstveni ishodi pacijenata i poveća prekogranična suradnja u području zdravstvene skrbi kako bi se osiguralo da sustav ERN-ova do 2030. ostvari svoj puni potencijal. Život s rijetkom bolešću ne bi smio značiti život s nesigurnošću u pogledu dijagnoze, skrbi i liječenja i ne bi smio nikad značiti da je čovjek prepušten sam sebi.
REFERENCE:
https://op.europa.eu/en/publication-detail/-/publication/cc54431e-77a4-11ee-99ba-01aa75ed71a1/language-en/format-PDF/source-295521771
